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罕見病RNAi療法!vutrisiran治療hATTR淀粉樣變性伴多發性神經病:顯著改善神經損害&生活質量!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,減少TTR淀粉樣蛋白的產生。

2021-09-08

Acta Pharmaceutica Sinica B:肺內遞送siRNA抗急性肺損傷/急性呼吸窘迫綜合征

小干擾RNA(SiRNAs)已被用于治療一些未得到滿足的醫療需求,包括急性肺損傷/急性呼吸窘迫綜合征(ALI/ARDS),其中siRNA可以在mRNA水平上調節促炎細胞因子和趨化因子的表達

2021-08-31

22億美元!Alnylam與PeptiDream達成戰略合作:開發肽-siRNA偶聯物,向肝外組織定向遞送siRNA療法!

此次合作,將超越肝臟范疇,為多種肝外疾病開啟siRNA治療機會。

2021-07-31

首個原發性高草尿酸癥1型(PH1)藥物!RNAi療法Oxlumo治療晚期患者3期成功:顯著↓血漿草酸水平!

在伴有嚴重腎功能損害(包括透析)的PH1患者中,Oxlumo顯著降低血漿草酸水平。

2021-07-31

RNAi治療罕見肝病!美國FDA授予Arrowhead第二代皮下RNAi療法ARO-AAT突破性療法認定!

ARO-AAT用于治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)相關的罕見遺傳性肝病。

2021-07-30

乙肝功能性治愈!siRNA+中和單抗方案(VIR-2218+VIR-3434)進入2期臨床:快速顯著持久降低HBsAg水平!

臨床數據顯示,2款藥物均能快速、顯著、持久降低乙肝表面抗原(HBsAg)。

2021-07-17

罕見病RNAi療法!vutrisiran在美國進入審查:3個月皮下注射一次,治療hATTR淀粉樣變性伴多發性神經病!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,減少TTR淀粉樣蛋白的產生。

2021-06-30

Adv Drug Deliv Rev:基于納米藥物的核酸基因抑制劑在炎癥性疾病中的給藥策略

近日,薩克雷大學研究者在Adv Drug Deliv Rev雜志上發表了題為"Nanomedicine-based delivery strategies for nucleic acid gene inhibitors in inflammatory diseases"的綜述性文章。由于RNA能夠調節幾乎任何基因的表達,因此RNA療法吸引了大量的研究努力。

2021-06-08

Trends Pharmacol Sci:克服寡核苷酸在組織遞送中的挑戰

近日,愛奧尼斯制藥公司在Trends Pharmacol Sci雜志上發表了題為"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治療性寡核苷酸(STO)是繼小分子和蛋白質療法之后制藥行業第三個真正的藥物發現平臺。到目前為止,已有13個ST

2021-06-08

高血壓治療革命!RNAi療法ALN-AGT:單次給藥持久降低血壓,支持每季/每半年一次給藥方案!

ALN-AGT可抑制肝臟中血管緊張素原(AGT)的合成,有潛力改變高血壓的治療模式!

2021-04-12
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