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堅持與拯救:中國首個獲批的RNA療法誕生記

  2019年2月28日,國家藥品監督管理局(NMPA)正式批準了諾西那生鈉(活性成分:諾西那生)上市。這是一款由渤健和Ionis Pharmaceuticals合作研發的反義寡核苷酸(ASO)療法,用于治療脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,SMA),也是國內首個獲批的RNA療法。脊髓性肌萎縮癥是一種常染色體

2021-09-08

AAV基因療法臨床被叫停

  今天美國生物技術公司BioMarin的AAV基因療法BMN307的一個一期臨床因為臨床前動物實驗發現有致癌風險而被FDA叫停,BMRN同時也停止了美國以外患者的入組。BMN307是一個苯酮酸尿癥(PKU)的基因療法,載體是AAV5、表達苯丙氨酸羥化酶(PAH)。小鼠敲除PAH基因和一個免疫相關基因使用最高劑量BMN307一年后發現~1

2021-09-07

NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布達成研究合作協議,為亨廷頓舞蹈癥開發新型基因療法

 2021 年 9月 7 日,NeuExcell Therapeutics 和 羅氏集團子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一項基因治療合作協議,旨在為亨廷頓舞蹈癥(HD)患者開發一種安全有效的治療方法。

2021-09-07

保守的長鏈非編碼RNA CARMA調控心肌細胞分化

從多能干細胞生產功能性心肌細胞需要嚴格控制分化過程。長鏈非編碼rna (lncrna)在細胞發育過程中發揮重要的調控作用。

2021-09-06

安斯泰來暫停基因療法AT132臨床試驗

日前,安斯泰來(Astellas Pharma)宣布,在一名試驗參與者發生了嚴重不良事件后,該公司已暫停基因療法AT132針對X連鎖肌管性肌病(XLMTM)患者的臨床試驗。此前,安斯泰來基因療法的開發已經屢次遭遇到了潛在副作用的困擾。AT132是該公司在2019年收購Audentes Therapeutics時獲得的一種基因療法。2020年8月,安斯泰來宣布

2021-09-03

Acta Pharmaceutica Sinica B:肺內遞送siRNA抗急性肺損傷/急性呼吸窘迫綜合征

小干擾RNA(SiRNAs)已被用于治療一些未得到滿足的醫療需求,包括急性肺損傷/急性呼吸窘迫綜合征(ALI/ARDS),其中siRNA可以在mRNA水平上調節促炎細胞因子和趨化因子的表達

2021-08-31

2021年8月Science期刊不得不看的亮點研究

2021年8月31日訊/生物谷BIOON/---2021年8月份即將結束了,8月份Science期刊又有哪些亮點研究值得學習呢?小編對此進行了整理,與各位分享。1.Science:重大進展!CRISPR先驅張鋒利用人類蛋白質開發出新型mRNA遞送平臺,助推基因療法開發doi:10.1126/science.abg6155在一項新的研究中,來自美國麻省理工學院

2021-08-31

Lipocalin 2刺激慢性腎病患者骨成纖維細胞生長因子23的產生

骨源性成纖維細胞生長因子23(FGF23)因炎癥和缺鐵而增加,并導致慢性腎臟病(CKD)的心血管死亡。

2021-08-30

Nature子刊:雌激素受體調節劑雷洛昔芬治療SARS-CoV-2感染

由于新型嚴重急性呼吸系統綜合征冠狀病毒2 (SARS-CoV-2)引起的2019冠狀病毒病(COVID-19)大流行,有必要制定策略確定預防和治療候選藥物,以便進入快速臨床開發。

2021-08-30

Redox Biology:長期服用特定的四種微量元素對小鼠增齡的影響

微量元素(TES)是維持身體功能和健康狀態的各種過程所必需的。

2021-08-30
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