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糖尿病足潰瘍基因治療!新型基因療法Engensis(VM202)3期臨床療效顯著:有效愈合傷口!

Engensis是一種表達2種人類肝細胞生長因子(HGF)亞型的質粒DNA,通過肌肉注射,在神經和施萬細胞(Schwann cells)中表達重組HGF蛋白,以促進神經系統再生和誘導微血管的形成。

2021-10-24

亨廷頓病(HD)基因療法!羅氏與NeuExcell達成戰略合作,利用神經再生基因治療平臺開發新型療法!

亨廷頓病(HD)是一種無法治愈的遺傳性大腦疾病,由4號染色體上的一個缺陷基因引起。由于該疾病影響大腦的不同部位,因此會影響運動、行為和認知。

2021-09-12

罕見酮代謝疾病基因療法!美國FDA授予Vivet/輝瑞VTX-801快速通道資格:治療威爾遜病,恢復銅穩態!

VTX-801是一種新型重組腺相關病毒基因治療載體,旨在提供一種微型化ATP7B轉基因編碼功能蛋白,恢復銅穩態。

2021-08-15

罕見病基因療法!歐盟批準藍鳥生物Skysona:第一個治療腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)的基因療法!

Skysona一次性可持久改善生存和保護神經功能,最長的隨訪時間為近7年(82.7個月)。

2021-07-22

全球首個脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法!諾華Zolgensma在癥狀前和有癥狀SMA兒童中顯示強勁療效!

3款上市SMA療法中2款在中國獲批:Spinraza(諾西那生鈉),Evrysdi(艾滿欣)。

2021-06-19
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