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首個治療鐮狀細胞病(SCD)疾病根源的藥物!Oxbryta兒科適應癥&分散片劑型獲美國FDA優先審查!

Oxbryta是首個被批準直接抑制鐮狀血紅蛋白聚合的治療藥物,這是導致SCD紅細胞鐮狀化和破壞的根本病因。

2021-09-08

罕見腎臟病新藥!雙重內皮素-血管緊張素受體拮抗劑sparsentan 3期臨床:療效顯著優于厄貝沙坦!

在治療IgA腎病(IgAN)和局灶節段性腎小球硬化(FSGS)方面,sparsentan有潛力成為監管批準的第一種療法。

2021-09-08

罕見病RNAi療法!vutrisiran治療hATTR淀粉樣變性伴多發性神經病:顯著改善神經損害&生活質量!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,減少TTR淀粉樣蛋白的產生。

2021-09-08

首個甲狀腺眼病(TED)藥物!IGF-1R靶向單抗Tepezza進入4期臨床:治療慢性(非活動性)TED患者!

Tepezza是唯一被批準治療TED的藥物,將改變臨床治療格局。

2021-09-08

NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布達成研究合作協議,為亨廷頓舞蹈癥開發新型基因療法

 2021 年 9月 7 日,NeuExcell Therapeutics 和 羅氏集團子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一項基因治療合作協議,旨在為亨廷頓舞蹈癥(HD)患者開發一種安全有效的治療方法。

2021-09-07

罕見病新藥!歐盟批準阿斯利康長效C5抑制劑Ultomiris:治療陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)兒童&青少年!

Ultomiris和Soliris是2款C5補體抑制劑,由阿斯利康390億美元收購Alexion獲得。

2021-09-06

國產BTK抑制劑!美國FDA批準百濟神州Brukinsa(百悅澤®,澤布替尼)新適應癥:治療華氏巨球蛋白血癥!

2019年11月,百悅澤®獲美國FDA批準,實現中國原研抗癌新藥出海“零突破”。

2021-09-06

全身型重癥肌無力(gMG)首創新藥!FcRn拮抗劑efgartigimod在歐盟進入審查,再鼎醫藥引進中國!

efgartigimod治療可顯著改善力量&生活質量。2021年1月6日,再鼎醫藥簽署1.75億美元協議引進大中華區。

2021-08-30

全球首個軟骨發育不全癥藥物!歐盟批準C型利鈉肽類似物Voxzogo(伏索利肽):可解決疾病根本病因!

Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)可治療疾病的根本病因,代表著一個重大醫學突破。

2021-08-29

罕見酮代謝疾病創新療法!阿斯利康ALXN1840治療威爾遜病(WD)關鍵3期試驗成功:有效清除組織中的銅!

與標準護理(SoC)相比,ALXN1840在統計學上顯著改善了從組織中動員銅,高出約3倍。

2021-08-29
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