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NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布達成研究合作協議,為亨廷頓舞蹈癥開發新型基因療法

 2021 年 9月 7 日,NeuExcell Therapeutics 和 羅氏集團子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一項基因治療合作協議,旨在為亨廷頓舞蹈癥(HD)患者開發一種安全有效的治療方法。

Nat Commun:關鍵蛋白影響亨廷頓舞蹈癥的發生

1993年,科學家發現單個突變基因HTT導致了亨廷頓舞蹈病的發生,因此人們對該疾病的快速治愈寄予厚望。但是今天,仍然沒有得到批準的治療方法。

EMBO J: 新研究有助于治療亨廷頓舞蹈癥

在最近一項研究中,科學家們發現了一種名為“ TBK1”的酶在調節亨廷頓蛋白的降解和清除中起著核心作用。

亨廷頓舞蹈癥“首個疾病修飾療法”!羅氏反義RNA療法tominersen I期試驗暫停,III期不受影響!

2020年03月09日訊 /生物谷BIOON/ --羅氏(Roche)近日暫停了tominersen(RG6042,前稱IONIS-HTTRx)的一項I期臨床試驗,該藥是一款來源于Ionis制藥公司的反義RNA藥物,用于治療亨廷頓病(Huntington's disease,HD)。暫停患者入組的原因是發生了2例與藥物無關的鞘內導管相關感染。2017年12月

亨廷頓舞蹈癥“疾病修飾療法”!羅氏反義RNA療法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤兒藥資格!

2020年02月19日訊 /生物谷BIOON/ --瑞士制藥巨頭羅氏(Roche)控股的日本藥企中外制藥(Chugai)近日宣布,日本衛生勞動福利部(MHLW)已授予該公司研究性藥物RG6042(前稱IONIS-HTTRx)孤兒有資格(ODD),用于治療亨廷頓病(Huntington's disease,HD)。RG6042是一種反義RNA藥物,已被證實可減

Nat Biotechnol:新研究有助于亨廷頓舞蹈癥的藥物開發

2019年9月18日 訊/生物谷BIOON/ --亨廷頓氏癥是一種發病速度緩慢的遺傳性疾病,往往在中年之后才會出現。然而新的研究結果表明,對于亨廷頓氏癥患者而言,大腦中的某些變化可能在癥狀出現之前很久就會出現。在最近一項研究中,來自洛克菲勒的科學家們通過新型技術將該疾病的發展追溯到大腦剛剛開始形成的早期發育階段。(圖片來源:Www.pixabay.com)Ali Brivanlou教授實驗室開發了

PNAS:關鍵基因導致亨廷頓舞蹈癥過早地發生

2018年9月4日 訊 /生物谷BIOON/ --最近一項研究發現一種導致亨廷頓病的遺傳基因從早期就影響大腦發育,盡管大多數患者在30至50歲之間不會出現疾病癥狀。這項研究的結果由卡迪夫大學,埃爾蘭根 - 紐倫堡大學和隆德大學做出。這一小鼠水平的研究可以幫助科學家們在未來開發新的治療方法,即從年輕時開始治療,延遲這種疾病的發生。(圖片來源:www.pixabay.com)亨廷頓氏病是由遺傳缺陷基因

亨廷頓舞蹈癥新藥!羅氏與Ionis公司反義RNA療法IONIS-HTTRx獲歐盟優先藥物資格(PRIME)

2018年08月03日訊 /生物谷BIOON/ --瑞士制藥巨頭羅氏(Roche)與合作伙伴Ionis近日聯合宣布,歐洲藥品管理局(EMA)已授予IONIS-HTTRx(又名RG6042)治療亨廷頓病(Huntington's disease,HD)的優先藥物資格(PRIME)。IONIS-HTTRx是首個也是唯一一個被證實可減少HD根本病因突變型亨廷頓蛋白(mHTT)的藥物,同時也是Ionis公

亨廷頓舞蹈癥新藥可清除高達60%的致病蛋白

 近日,專注于反義藥物開發的Ionis Pharmaceuticals公布了在研新藥IONIS-HTTRx(RG6042)治療早期亨廷頓舞蹈癥(Huntington's disease,HD)患者的1/2期研究取得的積極頂線數據。這些數據表明IONIS-HTTRx(RG6042)是首個能夠降低HD患者致病蛋白質的新藥。結果公布在第13屆CHDI HD年度會議上。HD是一種罕見的遺傳神經退

JCI:CRISPR/Cas9基因編輯技術有望治療亨廷頓舞蹈癥

圖片來自Journal of Clinical Investigation, doi:10.1172/JCI920872017年6月20日/生物谷BIOON/---亨丁頓舞蹈癥(Huntington's disease, HD)是一種遺傳性神經退行性疾病。破壞腦細胞中的一種有問題的基因能夠逆轉亨丁頓舞蹈癥病理和運動癥狀。亨丁頓舞蹈癥是由編碼一種被稱作突變的亨廷頓蛋白(mutant huntingt

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