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新型抗癌mRNA療法:超80%小鼠腫瘤完全消退 PD-1抗體療效提升

  mRNA療法最早應用在腫瘤治療中,通過將編碼細胞因子等特定蛋白的mRNA注射到腫瘤內,起到激活免疫應答的作用。但是這一技術還面臨著脫靶毒性和瘤內給藥困難的問題,此前基于細胞因子的癌癥免疫療法所獲得的臨床成功并不多。賽諾菲與BioNTech合作研發了一款黑色素瘤mRNA療法,在Science Translational Medicine

Nature:開發出一種計算T細胞的新工具 或能快速預測癌癥患者對療法所產生的反應

2021年9月13日 訊 /生物谷BIOON/ --免疫微環境會影響腫瘤的進化,其既能預測患者的預后還能預測患者對免疫療法的反應;然而,對腫瘤浸潤性淋巴細胞(TILs)的測定往往會因缺乏合適的數據而受限,DNA的全外顯子組測序(WES)經常被用來計算腫瘤的突變負擔和識別可操作的突變。近日,一篇發表在國際雜志Nature上題為“Using DNA sequen

Nature:科學家有望開發出阻斷進行性多發性硬化癥的新療法

來自約翰霍普金斯大學等機構的科學家們通過研究繪制出了多種基因、分子、細胞的活性及其在特定類型的多發性硬化癥患者大腦病變過程中的相互作用,這些病變被認為會導致患者進展為漸進性的殘疾。相關研究結果或能提供一種潛在的新方法來有效檢測新型療法阻斷神經退化的潛力,并且確定了參與組織損傷的最會禍首,其或許在未來有望作為新型靶點來幫助科學家們開發新型療法

Cell:開發出一種新的基因遞送載體---MyoAAV,有潛力使基因療法更安全和更有效地肌肉疾病

研究人員開發出一個新的腺相關病毒(AAV)家族:MyoAAV,它們改善了對肌肉組織的靶向性,這對肌肉疾病患者可能更安全、更有效。

亨廷頓病(HD)基因療法!羅氏與NeuExcell達成戰略合作,利用神經再生基因治療平臺開發新型療法!

亨廷頓病(HD)是一種無法治愈的遺傳性大腦疾病,由4號染色體上的一個缺陷基因引起。由于該疾病影響大腦的不同部位,因此會影響運動、行為和認知。

國內首例使用CAR-T細胞療法患者已出院,120萬“天價神藥”究竟值不值?

  CAR-T細胞療法自被提出以來,就一躍成為了治療癌癥的明星療法。今年6月,復星凱特的CAR-T產品阿基倫賽注射液獲批上市,成功填補了中國CAR-T產品領域的空白,在給了人們驚喜的同時,120萬的天價定價也給人們了一記重擊,“120萬算不算貴?CAR-T細胞療法究竟療效如何?性價比高不高?”成為了熱議的話題。CAR-T細胞療法:使“單兵

禮來與ProQR達成13億美元合作,布局RNA編輯療法

  9月8日,ProQR Therapeutics宣布與禮來達成全球許可和研究合作,致力于發現、開發和商業化治療肝臟和神經系統遺傳性疾病的潛在新藥。兩家公司將利用ProQR專有的Axiomer?RNA編輯平臺,推動新靶點藥物的臨床開發和商業化。兩家公司將合作開發多達5個靶點藥物。根據協議,ProQR將獲得總計5000萬美元,其中包括200

Science子刊:淋巴結中的干細胞樣T細胞有望改善免疫療法的抗腫瘤作用

研究人員發現某些淋巴結內的干細胞樣T細胞(stem-like T cell)可能是天然的癌癥戰士。靶向這些T細胞的免疫治療藥物可能能夠增加對治療有反應的癌癥患者的數量。

心衰重大突破!美國FDA授予Jardiance(恩格列凈)突破性療法認定:治療射血分數保留的心力衰竭(HFpEF)!

Jardiance是第一個也是唯一一個顯著改善整個心力衰竭疾病譜(包括HFrEF和HFpEF)患者預后的療法,無論射血分數如何。

盤點羅氏近1個月超60億美元布局細胞和基因療法

   隨著生命科學領域的研究進步,細胞與基因療法的研發得到了越來越多的關注與重視。在為患者提供多樣治療選擇的同時,該類創新療法也促使醫藥行業的融資交易持續升溫。據不完全統計,近1個月內,羅氏(Roche)公司以超60億美元布局細胞和基因療法。細胞療法方面,羅氏旗下子公司與Adaptimmune Therapeutics達成總價值

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