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AAV基因療法臨床被叫停

  今天美國生物技術公司BioMarin的AAV基因療法BMN307的一個一期臨床因為臨床前動物實驗發現有致癌風險而被FDA叫停,BMRN同時也停止了美國以外患者的入組。BMN307是一個苯酮酸尿癥(PKU)的基因療法,載體是AAV5、表達苯丙氨酸羥化酶(PAH)。小鼠敲除PAH基因和一個免疫相關基因使用最高劑量BMN307一年后發現~1

2021-09-07
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